TERAPIA COM GENE É USADA PARA TRATAR HEMOFÍLICO...

FONTE: NICHOLAS WADE, DO "NEW YORK TIMES" (www1.folha.uol.com.br).

Pesquisadores ingleses conseguiram tratar seis pacientes com hemofilia B ao injetar neles a versão correta de um gene defeituoso. O feito é um marco no campo da terapia genética.

O conceito geral da terapia genética -substituir o gene defeituoso em qualquer doença genética pela versão intacta- sempre foi atraente. Mas torná-lo algo prático, em geral carregando o novo gene em um vírus que o leva para as células humanas, tem sido uma batalha.

O sistema imunológico é muito eficaz para matar os vírus antes que os genes possam fazer efeito.
O sucesso com a hemofilia B foi descrito no "New England Journal of Medicine".

A doença é causada por um defeito genético, que impede a produção de um fator de coagulação do sangue. A doença, que causa hemorragias e pode ser fatal se não tratada, ocorre quase só em homens, porque o defeito fica no cromossomo X, do qual eles têm apenas uma cópia.

Mulheres com um gene defeituoso em um dos cromossomos X podem compensar o problema com a outra cópia, mas transmitem a imperfeição para metade de seus filhos. Um em 30 mil meninos tem o tipo B da doença.

Para o novo tratamento, os doentes foram infectados com um vírus que se hospeda em células do fígado.

O gene que ele carrega produz cópias corretas do fator de coagulação. Uma única injeção permitiu que os pacientes produzissem pequenas quantidades do fator, o suficiente para que quatro dos seis voluntários interrompessem o tratamento com injeções de concentrados de fatores de coagulação, feitas a partir de sangue doado.

Dois pacientes ainda precisaram do concentrado, mas com menos frequência.

LIMITES.

Os participantes continuaram a produzir seu próprio fator de coagulação durante 22 meses, segundo Edward Tuddenham, diretor do Centro de Hemofilia no Royal Free Hospital em Londres. Em um dos pacientes, a produção do fator de coagulação começou bem mas caiu muito depois.

"Atribuímos isso ao fato de que ele teve uma inflamação e, ainda que tratada prontamente, deveríamos ter sido mais rápidos", disse Tuddenham. O paciente não pode receber outra injeção com o mesmo vírus porque seu sistema imunológico está programado para atacá-lo.

Outros vinte pacientes serão tratados para receber a dose ideal do vírus -o objetivo é garantir a maior dose que não desencadeie um ataque do sistema imunológico. Se tudo der certo, um tratamento genético para hemofilia B poderia estar disponível em alguns anos.

Um potencial problema desse tratamento é o risco de que o vírus cause desarranjos aleatórios em cromossomos, levando a câncer. Apesar de a chance disso acontecer ser pequena, os pacientes serão acompanhados.